07 Novembre 2007 - Il Servizio Sanitario Nazionale nel nostro Paese rimborsa 39 farmaci orfani. La notizia è stata diffusa nel corso di un convegno promosso dall´Istituto Superiore di Sanita´ (Iss).
Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Una malattia si definisce rara, in Europa, se colpisce non piu di cinque persone su una popolazione di diecimila cittadini.

Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l´interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica: il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano.

Secondo la normativa europea (Regolamento CE N.141/2000 (PDF - 119 Kb) del Parlamento Europeo e del Consiglio d´Europa) i criteri per definire un medicinale orfano sono:

1. che il prodotto sia destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un´affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di cinque individui su diecimila nella Comunità, oppure


2. che il prodotto sia destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia nella Comunità di una affezione che comporta una minaccia per la vita, di un´affezione seriamente debilitante, o di un´affezione grave e cronica, e che è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la commercializzazione di tale medicinale all´interno della Comunità sia tanto redditizia da giustificarne l´investimento necessario

L´impegno economico per la commercializzazione di questi farmaci, essendo importante e rischioso, deve allora essere incoraggiato da leggi specifiche.

Al fine di stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani, sono state adottate le seguenti azioni:

• nel 1983 negli Stati Uniti è stato emanato l´Orphan Drug Act


• nel 1993 un provvedimento simile è stato emanato in Giappone


• nel 1997 in Australia


• nel 2000 l´Europa ha emanato la normativa su questo argomento recepita anche a livello italiano

Incoraggiare e facilitare la ricerca e lo sviluppo sui farmaci orfani risponde a un´esigenza etica.

A differenza di altri Paesi nell´Unione Europea dove il rimborso è di circa il 50%, l´Italia è oggi l´unico Paese al mondo che rimborsa del tutto questo tipo di trattamento piuttosto caro.
I farmaci orfani in Europa sono 51, numero che nei prossimi anni dovrebbe arrivare a 70.

In Italia sono rimborsati 21 farmaci orfani, i restanti vengono rimborsati medianti fondi resi disponibili dall´AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco, per un costo totale di circa 6 milioni di euro.

Intanto a cura dell´Iss, in via sperimentale è partito un registro contenente dati sui pazienti in cura e sul decorso dei trattamenti, ancora sperimentali.

´Il lavoro dei registri, che sono ancora sperimentali, sara´ importantissimo - ha affermato Pietro Folino Gallo dell´Aifa – perché al momento attuale e´ ancora molto difficile stimare quanti sono i pazienti che hanno bisogno di questi farmaci´.

Fonti:
Istituto Superiore di Sanita´
www.farmacia.it
orpha.net




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